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作者 | 吴施楠

编辑 | 袁月

慢性淋巴细胞白血病（CLL，以下简称，慢淋）是一种具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征，主要发病人群为老年人。过去数十年间，化疗占据慢淋治疗领域的核心地位。近年来，一系列创新药物相继应用于临床，慢淋的治疗格局正在被重塑。

“最近几年我们越来越清晰地看到，随着BTK抑制剂的出现，慢淋以及小B细胞淋巴瘤都走进了一个无化疗的时代。”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授说。

有流行病学统计数据显示，中国慢淋每年新增患者约7,500人。随着人们寿命延长，慢淋的发病率也在不断提高，马军教授指出，预计到2030年，中国慢淋的发病率将与欧美国家持平，成为常见的老年恶性肿瘤之一。

在治疗方面，马军教授谈到，既往慢淋的治疗长期依赖于化学疗法。直至20世纪90年代，单克隆抗体联合化疗的免疫化疗模式逐步引入临床实践。然而，鉴于老年慢淋患者普遍存在免疫功能薄弱的状况，在接受上述治疗过程中，极易引发感染、出血、心脏功能异常等一系列并发症。这些局限性使得传统治疗手段难以充分满足临床多样化的治疗需求。15年前，以BTK抑制剂为核心的非化疗治疗方案落地临床，得到了积极反馈。

BTK抑制剂可以通过特异性阻断B细胞受体（BCR）下游信号通路，诱导恶性B细胞的凋亡。目前，已经在国内上市的BTK抑制剂有5种，其中，奥布替尼作为我国自主研发的I类创新药物，于2020年上市并陆续获批用于治疗既往至少接受过一次治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、套细胞淋巴瘤（R/R MCL）和边缘区淋巴瘤（R/R MZL）三项适应症，且均已纳入国家医保药品目录。

今年4月，奥布替尼在中国又获批用于CLL/SLL成人患者的一线治疗。《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南（2025版）》也将奥布替尼列为CLL/SLL一线和后线治疗的I级推荐方案，

马军教授表示，BTK抑制剂在惰性淋巴瘤治疗中效果尤其突出，安全性高、副作用小。相比传统化疗或单抗类药物，BTK抑制剂多为口服制剂，能显著提高患者依从性，适合长期疾病管理。这类药物也被探索应用于移植后的免疫反应、噬血细胞综合征、血小板减少以及红斑狼疮、类风湿等免疫性疾病的临床研究。目前，BTK抑制剂每年约有两个新适应症获批，未来有望应用于更多领域。

业内专家普遍认为，对于慢淋这种不可治愈的疾病，治疗目标并非追求完全缓解，而是通过药物控制，实现长期生存，像管理糖尿病、高血压一样进行慢性病管理。与此同时，由于慢淋仍无法治愈，部分患者将面临进展或复发，未来还需要探索更多的新药或者BTK抑制剂新组合在此类人群的应用。

此外，慢淋的诊疗需注重规范化，根据患者临床表现进行对症治疗，提高患者药物可及性，降低毒副作用的同时，进一步探索适合中国患者的治疗方案，积累中国经验。

马军教授提醒，慢淋的发病主要与遗传因素（基因突变）、物理与环境因素（污染、辐射、农药化肥使用等）以及免疫功能失调（老年人免疫功能低下或存在缺陷，会导致B细胞通路异常激活，促使细胞无限增殖）等因素相关。由于发病原因不明确，慢淋的预防也存在难度，除了尽可能规避危险因素外，定期进行血常规检查有助于早期发现，及早干预。